... starkare tillsammans!

Ny studie: Läkemedelsubstans minskar missbildade blodkärl i hjärnan
 

I en ny studie från Uppsala universitet har forskarna identifierat en substans som minskar blodkärlsmissbildningar i hjärnan vid sjukdomen CCM. Substansen används redan för sjukdomsbehandling och skulle därför relativt snabbt kunna fungera som ett läkemedel vid CCM och förhoppningsvis ersätta operation som det just nu enda behandlingsalternativet.
 

I den aktuella studien har forskarna identifierat en substans som visade sig kunna minska både antalet och storleken på kärlmissbildningarna.
 

– Vi testade över 5000 substanser på odlade blodkärlsceller från en musmodell med CCM för att hitta några som kunde normalisera de skadade celler som orsakar sjukdomen. De mest lovande substanserna studerade vi sedan i odlade blodkärlsceller från människohjärna och i djurmodeller av CCM. Bäst resultat visade substansen dabrafenib som effektivt motverkade de patologiska egenskaperna och bromsade utvecklingen av de missbildade kärlen. Mest anmärkningsvärt var att dabrafenib påverkade två olika signalvägar som bidrar till sjukdomsutvecklingen, säger Maximiliano Arce, forskare vid Institutionen för immunologi, genetik och patologi och studiens försteförfattare.
 

För att undersöka om dabrafenib skulle kunna fungera för att behandla CCM studerade forskarna effekten i en musmodell med CCM. De fann att förutom att minska antalet och storleken på kärlmissbildningarna ledde behandling med dabrafenib också till stabilare kärl med mindre läckage. Den kunde även återställa missbildade blodkärl i ögats näthinna, något som också förekommer i vissa fall hos patienter med CCM. En fördel med dabrafenib är att det är en substans som redan används som läkemedel, i nuläget för att behandla låggradigt gliom, en typ av hjärntumör hos barn. Resultaten från den nya studien visar att den skulle kunna få ett nytt användningsområde för behandling av CCM.
 

– Eftersom dabrafenib redan är godkänt som läkemedel av de amerikanska och europeiska läkemedelsmyndigheterna och har en etablerad säkerhetsprofil skulle den relativt snabbt kunna överföras till kliniken och användas för att stoppa tillväxten av kavernöst angiom i hjärnan, säger Peetra Magnusson som har lett studien.
 

Studien har gjorts i samarbete med forskare vid SciLifeLab BioImage Informatics Unit och har publicerats i tidskriften Science Translational Medicine.
 

Länk till studien: https://www.science.org/doi/10.1126/scitranslmed.adr0448

​

[Texten är sammanställd av Kerstin Henriksson, Institutionen för immunologi, genetik och patologi (IGP), Uppsala Universitet]